为什么细胞有隐藏的能量来拯救成千上万的生命?-王其杉博客|程序员|科技新闻
布里特·斯宾塞
我们现在使用的大多数救命药都是非生命实体。我们通过劫持生物学基础的化学物质来调节我们的身体功能。这是因为我们在历史上缺乏对生命基本单位——细胞的理解和控制能力。但是,经过多年的科学和医学进步,我们现在准备释放利用细胞作为治疗“药物”的力量。
近年来,细胞疗法已成为治疗终末期血癌的有效方法,拯救了数千人的生命,并为患者提供希望。但是这些结果仅仅标志着医学上一场非凡革命的开始,因为我们正在研究治疗诸如卵巢癌、镰状细胞贫血等遗传疾病和克罗恩病等自身免疫性疾病的潜在疗法。根据这些发现,2019年将标志着我们将细胞视为标准药理学剧目的核心部分的一年。
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20世纪,两股巨浪决定了制药行业的成功:用于降低胆固醇的利普妥等小分子药物的开发;以及用于抗炎药腐殖酸等生物制剂的开发。
第一波利用化学来理解小分子药物对我们身体的影响。可以说,早期的制药公司在复杂化学方面的技术比生物学更为熟练,直到今天,制药公司仍然雇用世界上一些顶尖的化学家。第二波是发现和使用生物制剂——由活生物体制造的肽、蛋白质和抗体,并利用基因组学的见解进行工程设计。理学和蛋白质组学。
2019年,我们将看到第三波浪潮进入了自己的细胞疗法。我们现在可以用先进的微流体来操纵大量的细胞,通过测序读取基因组信息,用病毒载体引入新的基因,用crispr编辑基因组,用计算生物学和生物信息学来理解所有这些信息。随着这些突破,我们进入了一个我们可以想象的能够让细胞进行复杂任务的时代,比如修复伤口,区分癌组织和良性组织,并将药物送到他们发现疾病的地方。我们已经开始建立制造和后勤基础设施,向全世界的患者提供这些治疗细胞。
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工业和政府并没有忽视这些发展。第一代细胞疗法已经导致数十亿美元的公司退出,并在许多领域引发了对新疗法的研究和投资。美国食品药品监督管理局(Food and Drug Administration)正通过其生物制品评估和研究中心,为迅速发展的细胞和基因治疗领域铺平道路。在这个空间里,批准新疗法往往比在小分子的步履艰难的道路上更容易。
2019年,我们将最终从这个技术周期的安装阶段转移到部署阶段。我们不再询问是否可以提供这些治疗,而是询问如何为所有符合条件的患者提供这些治疗。由于基于细胞的治疗方法仍然昂贵,因此许多人无法获得,因此在成本方面会有很大的争论。但也会有巨大的需求。这些疗法有可能挽救数千人的生命,许多家庭和社区将努力争取获得它们。
Francisco Gimenez是校长,Joe Lonsdale是旧金山生物技术创业投资基金8VC的普通合伙人。