J&J与基因座生物科学公司之间达成的8.18亿美元的交易为CRISPR疗法指明了一条新的道路。-王其杉博客|程序员|科技新闻
昨天宣布的基因座生物科学公司与詹森制药公司(强生公司的一个部门)达成的高达8.18亿美元的交易,为Crispr基因编辑技术和(潜在的)整个微生物组靶向治疗领域指明了一条新路。
总部位于北卡罗莱纳州立大学三角研究园的基因座将研究成果商业化,该研究最初由北卡罗莱纳州立大学的科学家们开发,专注于CAS3蛋白质,这种蛋白质吞噬DNA-Pac-Man样式,而不是像Caribou Biosciences、Editas Medicine等公司使用的基于CAS9的Crispr技术那样对其进行编辑。Synthego、Intellia疗法、Crispr疗法和Beam疗法。
虽然cas9-crispr技术可以编辑目标DNA——或者删除特定的基因材料,或者用不同的基因代码替换它——cas3只是去除了DNA菌株。“它的目的是破坏入侵的DNA,”基因座首席执行官保罗·加洛弗洛说。
Janssen制药公司和基因座公司之间的独家协议授予Janssen开发、制造和商业化Crispr-CAS3增强型产品的独家许可,这些产品针对细菌病原体,用于潜在的呼吸道和其他器官感染治疗。
根据交易条款,轨迹获得2000万美元的预付款,并可能收到7.98亿美元的潜在未来开发和商业里程碑付款以及任何潜在产品销售的版税。
作为Valiant Pharmaceuticals和Paytheon的前执行官,加洛福首先被引入到这项技术中,这项技术将作为北卡罗来纳州立大学(North Carolina State University)的驻地执行官,形成轨迹的核心。就是在那里,他遇到了蔡斯·贝塞尔博士和罗道夫·巴兰戈博士,他们对CAS3蛋白质的研究最终将由基因座产生。
该公司于2015年脱离北卡罗来纳州,一年后从北卡罗来纳州生物技术中心筹集了第一笔资金。
基因座已经将其技术的一个版本商业化,该技术使用噬菌体,以大肠杆菌为靶点来治疗尿路感染。该公司计划在今年第三季度开始第一次临床试验。
Garofolo说,科学家认为,在治疗可能与人体细菌健康有关的疾病时,将重点放在细菌感染和清除有害细菌的同时确保患者的其他微生物群完好无损是向前迈出的一大步。
“大多数微生物组公司都是为了给你的身体添加益生菌,”Garofolo说,他提出了一个理论,即向身体引入“好”的细菌可以抵消任何感染了益生菌的有害病原体。
“你接触到的东西正在为感染或疾病创造基础,或使现有疾病恶化,”加洛福说。虽然他认为微生物群是科学发现的下一个大领域,但是向系统中添加益生菌的方法对他来说似乎没有那么有针对性和有效性。
加洛弗洛已经成功地说服了投资者他的方法。除了来自北卡罗来纳州生物技术中心的初始外部投资外,基因座还吸引了包括Artis Ventures和中国互联网巨头腾讯风险投资子公司在内的2500万美元的投资者。
与此同时,投资者花费数百万美元支持通过操纵微生物群来改善人类健康的替代方法。
像第二基因组、Viome和Ubiome这样的公司都在使用识别人体细菌的方法,并试图通过饮食和益生菌药片来调节细菌的生产。这是一种方法,使这些公司能够避开食品药品监督管理局对药品提出的更严格的要求。
这并不意味着大量的研究还没有进入这些益生菌的开发。Seed是一家总部位于洛杉矶的初创公司,去年成立,现在已经招聘为首席科学家乔治·里德,他是微生物健康和微生物组的首席科学家。
Seed由南加利福尼亚大学毕业生、微生物方面的领先研究者Raja Dhir和Beachmint前首席营销官、麻省理工学院媒体实验室研究员Ara Katz创立,致力于利用成熟的研究开发益生菌治疗。
DHIR在去年6月公司发布的一次采访中说:“我们的方法的基础不是肠道中存在哪些微生物……而是基于观察特定的微生物对健康个体能做些什么来改善健康状况,而不依赖于现有的情况。”“从技术角度来看,这有点不那么令人兴奋,但它是以基础科学为基础的……问题是,在控制和安慰剂的环境下,这是否会改变和影响有效的生物制造者?“
DHIR说,在了解个性化的好处之前,了解不同的细菌如何影响健康是必要的。
“这些东西可以在药物和营养之间跳舞,”迪尔说。“Probacteria是一种额外的杠杆,人们应该拉动它……比如饮食、运动和戒烟……在每一封信函中,我们一直都需要明确,这不应该被视为替代疗法。”
相比之下,基因座正在开发的工具是很多对疾病有潜在深远影响的疗法,从肠易激综合征到胃肠道癌症甚至神经系统疾病。
加洛弗洛说:“(围绕微生物组)的科学还很早,但众所周知,一种潜在的致命病原体应该从你的身体中清除。”