中国声称已经创造了基因编辑婴儿。接下来会发生什么?-王其杉博客|程序员|科技新闻
人类胚胎在怀孕第九周时的胚胎,被认为在1900年代早期已经分娩。RICCIARINI/De Agostini/Getty图像
转基因婴儿在这里。至少,这是一位中国研究人员声称的。深圳南方科技大学的何建奎说,几个星期前出生在这个城市的双胞胎女孩是第一个CRISPR编辑的人类。
如果他的说法是真的,那将是基因编辑的一个巨大的、鲁莽的飞跃。科学家们感到震惊,但持怀疑态度,并严重关注这项工作的科学有效性及其伦理含义。
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科学家为什么持怀疑态度?
首先,简单的科学课。CRISPR就像一把基因剪刀,允许科学家从DNA中剪出基因并去除不需要的特性。从结束饥荒到消除基因疾病,这一领域具有巨大的潜力,但随着该领域的研究人员在技术和道德雷区的航行,这一领域一直保持谨慎。
CRISPR技术以前曾用于人类胚胎,但大多数科学家都认为,要将这些胚胎移植回子宫,还需进一步改进,而这正是他所声称的。爱丁堡大学生物伦理学家、梅森医学、生命科学与法律研究所所长陈莎拉说:“人们普遍认为,这项科学尚未为临床应用做好准备。”“要解决不确定性,并尝试和理解风险,还需要做更多的工作。”
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有线
CRISPR的研究人员正在解决两个主要的科学问题,他声称已经克服了。第一种是“非目标效应”,它指除了你试图修改的基因外,编辑其他基因的危险。“我们真的处于基因组编辑研究的早期阶段,”加州大学洛杉矶分校生殖科学家乔伊斯·哈珀说。“我们只是不知道他们能做什么,这对这个人意味着什么。”
第二个问题是“镶嵌”,也就是当一个有机体中只有一些细胞被成功修饰时。“我们不知道这可能对未来的人产生什么影响,”哈珀说。例如,如果你是针对囊性纤维化进行治疗,而且只有四分之一的细胞得到纠正,那么这个人仍然会有囊性纤维化。
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如果他已经取得了克服这些障碍所需的科学突破,那么在已发表的著作中几乎没有这方面的证据。这一突破并未在同行评议的期刊上报道。相反,在中国临床试验注册表上发布的两份医学报告以及YouTube的宣传视频中,这一现象开始显现。“他在同行评议的期刊上根本没有发表任何关于这方面的文章,”哈珀说。在任何人应用这项技术之前,他们应该先检查它的效率和安全性,这样科学界才能真正评估它。
这是道德的吗?
根据欧洲生物信息学研究所所长伊万·伯尼(Ewan Birney)的说法,在欧洲环境中,这项工作“几乎可以肯定”是不道德的。他写道:“这类科学需要强有力的规范,社会对此有信心。”
伯尼还提出了关于选择何和同事们选择关注的基因的问题。大多数关于在人类上使用CRISPR的讨论都围绕着遗传疾病,如囊性纤维化——这些疾病可以通过使用当前技术进行筛选。Birney解释说:“目前还没有严重的遗传病在实施前诊断不起作用,但CRISPR会起作用。”
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据报道,他研究了CCR5基因,该基因用于建立HIV进入细胞的蛋白通道。没有这种基因的人对这种疾病有一定的抵抗力,一些治疗使用药物来阻断这些通道,防止病毒进入。
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他的研究招募了父亲HIV阳性而母亲HIV阴性的夫妇,并使用CRISPR从胚胎中去除CCR5基因并给予他们HIV抗性。然而,根据Harper和其他人的说法,在这种情况下艾滋病毒传播的风险相对较低,并且还有其他尝试和测试的方法来进一步降低风险。
陈冯富珍说:“我们不再谈论一种终末的、无法治愈的疾病。”“将这种微小的、边缘的利益与利用基因编辑的巨大和仍然未知的风险相抗衡,不是一种道德或负责任的态度。”
陈冯富珍说,有人像现在这样匆匆赶路,却没有等到公众就基因编辑技术在人类身上的应用达成共识,就有可能使整个领域倒退。“我们真正需要的是全球性和包容性的公众对话,试图与所有有关人士接触,”她说。
为什么现在?
新闻的时机很有趣。正如世界领先的遗传学家聚集在香港参加第二届基因组编辑国际峰会。他定于周三和周四发表演讲,科学界正热切地等待着他工作的进一步细节,这些细节可能证实或怀疑他的说法。“我们需要听他的报告,我们需要看他的科学报告,”哈珀说。“我们需要看看他做了什么,他必须说明他做了什么来证实这一点,并真正表明它没有马赛克主义或非目标效应。”
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哈珀参观了深圳的研究实验室,看到了中国对基因技术的投资水平。她相信,他可能真的做了他所声称的事情,而且CRISPR在秘密方面也有重大突破。“目前还没有任何出版物表明我们离它很近,但是突破可能在一夜之间发生,”她说。“接下来的几周将会非常有趣。”
他在YouTube视频中说,他希望这项技术只用于疾病预防,而不用于操纵外表和智商之类的东西。他说:“基因手术是并且应该是一种治愈的技术。”哈珀说,如果他的说法能够得到证实,下一步就是让多个研究小组确认该程序的安全性和有效性,然后将其广泛用于人类,接着进行公众和政治辩论,以及修改立法。
“我们需要决定为谁使用它,以及何时使用它,”哈珀说。“无论发生什么,我们都需要在公众辩论中有所行动。这将是我们有孩子的方式的根本改变。”
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